Reprogramar células para tratar la Retinosis Pigmentaria con CRISPR.

Utilizando la herramienta de edición de genes CRISPR / Cas9, los investigadores de la University of California San Diego School of Medicine y del Shiley Eye Institute de la UC San Diego Health han reprogramado células fotorreceptoras llamados bastones que tenían mutaciones para convertirlos en los fotorreceptores  llamados conos funcionales, invirtiendo la degeneración celular y restaurando la función visual en dos modelos de ratón con  Retinosis Pigmentaria.

La Retinosis Pigmentaria (RP) es un grupo de trastornos hereditarios de la visión causados por numerosas mutaciones en más de 60 genes … Los síntomas iniciales son la pérdida de visión periférica y nocturna … No hay tratamiento para la RP. El resultado final puede ser la ceguera legal.

Los científicos probaron su método en dos modelos diferentes de RP. En ambos casos, encontraron una abundancia de células reprogramadas de conos y arquitectura celular preservada en las retinas. La prueba de electrorretinografía de los bastones y conos en ratones vivos muestra una mejoría en la función visual.

«Los ensayos clínicos en seres humanos podrían planificarse poco después de finalizado el estudio preclínico. No hay tratamiento para la RP, por lo que la necesidad es grande y urgente. Además, nuestro método de reprogramación de células sensibles a mutaciones a células resistentes a mutaciones puede tener una aplicación más amplia para otras enfermedades humanas, incluido el cáncer «, dijo Kang Zhang,director fundador del Instituto de Medicina Genómica… del Institute of Engineering in Medicine.

Fuente: Asociación Mácula Retina